TratamentulNu exista tratament codificat/standardizat pentru acesta boala, deoarece formele de manifestare sunt foarte diferite. Singurul tratament ce poate duce la guarigione este transplantul medularalogenic, dar momentul in care se efectueaza si regimul chimioterapeutic ales raman controverse. Pentru pacientii cu boala avansata dar risc bazal s-a constatat o supravietuire de 60-70% la 3 ani, in timp ce mult mai scazuta esta la pacientii care sunt supusi transplantului si au o boala mult mai agresiva (cu > 5% blasti). Dezvoltarea redusa a transplantului medular n-a permis obtinerea de rezultate si la pacientii > 60 ani.

Optiunile terapeutice care sunt posibile din punct de vedere teoretic sunt numeroase:
-abolirea clonelor anormale utilizand chimioterapia intensiva si reinfuzia succesiva de celule stem periferice
- diferentierea clonelor anormale cu substante care sa induca diferentierea (anumite citokine)
-supresarea clonelor anormale cu ajutorul chimioterapicelor si citokinelor

Diferite abordari
Factori de crestere: eritropoietina poate creste nivelul de hemoglobina la cca 20-30% pacienti cu raspuns crescut in randul celor cu anemie refractara si anemie sideroblastica.Cu o eficienta similara sunt si analogii de eritropoietina cu efect iretard (darbepoietina).asocierea cu factori de crestere care stimuleaza globulele albe(G-CSF) la doze mici, se pare ca ridica nivelul hemoglobinei
Imunosupresori: serul antitimocitic (ATG) s-a dovedit a fi eficace in SMD cu risc scazut, la pacientii tineri si cu nevoi transfuzionale scazute.
Imunomodulatorii:efectul talidomidei este evident in special asupra globulelor rosii la aprox 20% din pacienti, dar cu efecte minore pe alte linii celulare.
Se pare ca raspund mai mult acei pacienti care nu au raspuns la eritropoietina. Reactiile adverse raportate sunt multe.Caracteristicele pacientilor care raspund sunt ila fel ca in cazul imunosupresoarelor. Printre analogii talidomidei, precum lenalidomida, mai potenti dar mai putin toxici au un efect aproape in totalitate la pacientii cu SMD cu risc scazut si cu alteratii citogenetice la nivelul cromozomului 5.

Alte tratamente

Anticorpi anti TNF sau inhibitori de VEGF sunt utilizati, dar cu rezultate deocamdata preliminare si pe putini pacienti.
Hipometilanti: decitabina si azacitidina au un efect importanat asupra pacientilor cu SMD de risc inalt
Inhibitorii de farnezil-transferaza sunt molecule de spectru larg si se utilizeaza in SMD cu risc inalt obtinandu-se un raspuns la 20% din cazuri
Tratamentul suportiv e intotdeauna mult mai important in aceste situatii: transfuzii de masa eritrocitara, profilaxie antibiotica si transfuzii cu concentrat trombocitar in cazul sangerarilor.